Tijdens dit lange ontwikkelingsproces moeten de substanties die bij het basisonderzoek worden geïdentificeerd pre-klinisch en klinisch worden getest. De meeste substanties geraken niet door onze strenge testnormen, maar de substanties die er wel door geraken kunnen mogelijk een beter leven bieden aan patiënten.

Bij het basisonderzoek identificeren biochemici en moleculaire- en celbiologen met kennis van de pathofysiologie van menselijke ziekten het doel van het onderzoek en het medicijn:

• De onderzoekers beginnen met een studie van de normale en abnormale lichaamsfuncties.
• Ze onderzoeken elk onderdeel van een ziekte, zoals de symptomen, oorzaken, de aangetaste organen en de biochemische processen.
• Samen met de informatie verkregen uit vorige onderzoeken en publicaties, trachten we te achterhalen in welke fase we de progressie en de ontwikkeling van de ziekte kunnen stoppen - dit is ons doel.
• We zoeken naar een chemische verbinding inwerkt op het geselecteerde doel. Verbindingen kunnen chemisch worden bereid, biologisch totstandkomen of gesimuleerd worden met de computer.
• We isoleren de chemische verbinding.
• We voeren dierproeven uit voor het verkrijgen van veiligheidsgegevens in verband met toxiciteit en carcinogeniteit.
• We vragen gereglementeerde goedkeuring aan voor proeven bij mensen.

Klinische onderzoeken zijn uitgebreid en complex. Het aantal patiënten in een nieuw geneesmiddelenonderzoek is gestegen van ongeveer 1.300 in de vroege jaren '80 tot meer dan 4.000 voor een nieuw geneesmiddel vandaag. En als een indicatie van de toenemende complexiteit van wat we willen meten is het aantal medische procedures per patiënt in onderzoeksstudies, zoals bloedtests en andere metingen, eveneens gestegen: van ongeveer 100 in de vroege jaren '80 tot meer dan 140 vandaag.

Fase 1: Veiligheid
Vereist 20 - 100 gezonde vrijwilligers die ongeveer 1 maand een medicijn innemen.
Doel: Informatie verkrijgen over de opname en de stofwisseling van het medicijn, over de invloed op organen en weefsels en bijwerkingen bij verschillende doseringen.

Fase 2: Werkzaamheid
Vereist honderden vrijwilligers (mensen die aan de ziekte lijden).
Doel: Meer te weten komen over de doeltreffendheid van het medicijn bij de behandeling van de ziekte en over alle bijwerkingen op korte termijn bij de patiënten.

Fase 3: Onderzoek op grote schaal
Vereist honderden tot duizenden patiënten; omvat behandelings- en controlegroepen.
Doel: De verhouding baten/risico van het geneesmiddel nagaan, evenals alle minder voorkomende en lange-termijnbijwerkingen; opstellen van de informatie voor de bijsluiters.

Fase 4: Voortdurende controle
Vereist een groot aantal patiënten met een bepaald ziektebeeld; wordt meestal uitgevoerd na de toelating voor het gebruik van een geneesmiddel en is verbonden met de aanbevolen indicatie.
Doel: Het gebruik van de aanbevolen indicatie bevorderen; veiligheid en werkzaamheid aantonen bij nieuwe indicaties; de werking van nieuwe doseringen nagaan; veiligheidsgegevens op lange termijn bijeenbrengen en analyseren.